22 Apr Odobreno novo zdravilo za zdravljenje Duchennove mišične distrofije
Danes je pomemben dan za obolele z Duchennovo mišično distrofijo (DMD), saj je Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) na listo zdravil razvrstil zdravilo Agamree za zdravljenje Duchennove mišične distrofije (DMD) pri bolnikih, starejših od štirih let.
Zdravilo se bo predpisovalo v breme ZZZS od jutri, 23.4.2025.
Predpisovanje in izdaja zdravila je le na recept in je namenjeno peroralni uporabi. Zdravljenje lahko uvede le zdravnik specialist.
Učinkovina v zdravilu Agamree, vamorolon, je modificirano kortikosteroidno zdravilo in zmanjšuje vnetje z zaviranjem proizvodnje nekaterih vnetnih snovi, imenovanih citokini. Čeprav način delovanja zdravila Agamree pri zdravljenju DMD ni popolnoma razumljen, se domneva, da zdravilo Agamree zdravi DMD s svojim močnim protivnetnim delovanjem.
Glavna študija je pokazala, da je zdravilo Agamree učinkovitejše od placeba (zdravila brez učinkovine) pri zdravljenju DMD pri fantih, starih od štiri do sedem let, ki so lahko hodili. V študiji, v katero je bilo vključenih 121 bolnikov, so proučevali hitrost dviga iz ležečega v pokončni položaj. Po 24 tednih zdravljenja se je povprečna hitrost pri bolnikih, ki so jemali zdravilo Agamree, povečala za 6 sekund v primerjavi z bolniki, ki so jemali placebo. 6 minutni test hoje pa je pokazal, da so fantje, ki so jemali zdravilo Agamree prehodili 42 metrov dlje od fantov, ki so jemali placebo,
Z vidika varnosti je zdravilo Agamree primerljivo z običajnimi kortikosteroidi, a ne povzroča nekaterih neželenih učinkov, ki jih povzročajo ti običajni kortikosteroidi (kot so učinki na kosti in rast).
Naj spomnimo, da je Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) izdal pozitivno mnenje za odobritev zdravila AGAMREE® (vamorolon) za zdravljenje bolnikov z DMD, starih 4 leta in več v oktobru 2023, Evropske agencije za zdravila (EMA) pa je zdravilo odobrila 18. decembra 2023.
Odobritev zdravila Agamree predstavlja pomemben korak naprej pri obvladovanju te redke in napredujoče bolezni ter daje upanje številnim obolelim in njihovim družinam.
Veseli smo, da je Slovenija država, ki omogoča dostop do sodobnih zdravljen, ki so odobrena v Evropi, na račun zdravstvenega zavarovanja, s čimer je obolelim zagotovljena sodobna in enakopravna obravnava.
Vir:
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/agamree
https://agamree.com/about-agamree/#effectiveness